Донья Моради Манеш и Пунам Малик
Редактирование генома с использованием дизайнерских сайт-специфических нуклеаз — это бурно развивающаяся область, в которой геномы целевых клеток/организмов теперь подвергаются манипуляциям для создания/исправления мутаций или транскрипционного манипулирования экспрессией генов. Эта область началась более десяти лет назад с цинковых пальцеобразных нуклеаз, за которыми вскоре последовали дизайнерские самонаводящиеся эндонуклеазы/мегануклеазы, эффекторные нуклеазы, подобные активаторам транскрипции, и совсем недавно CRISPR/Cas9. Каждая платформа имеет свои собственные сильные и слабые стороны, но все они позволяют редактировать геном в клетках и организмах либо для изучения биологии/функции генов, либо для терапевтического эффекта. В этом обзоре будут кратко описаны различные платформы редактирования генов, а затем основное внимание будет уделено системе CRISPR/Cas9.