Уильям С. Стюарт, Шилла Мари Эрнандес, Жанетт А. Стюарт, RN и Линдси А. Нельсон, BS
Цель: Оценить статус орфанных препаратов в офтальмологии с момента принятия Закона об орфанных препаратах и их конечную доступность и полезность для офтальмологического сообщества.
Методы: Исследование проводилось в форме ретроспективного наблюдательного обзора лекарственных препаратов для лечения редких заболеваний в офтальмологии.
Результаты: Мы выявили 72 новых офтальмологических препарата, получивших статус орфанных препаратов, четыре из которых получили одобрение NDA, и все они стали коммерчески доступными: три для офтальмологических показаний и один для системного применения.
Выводы: Это исследование свидетельствует о низком уровне коммерциализации новых офтальмологических фармацевтических препаратов, имеющих статус орфанного препарата, одобренного для первоначального показания.