Шивани Качру и Сивакумар Дж. Т. Гаудер
Идея генной терапии уникальна; она работает путем добавления здорового гена вместо дефектного или неисправного гена-кандидата, так что изменения в функции гена в организме пациента сохраняются и восстанавливаются. Она представляет собой средство лечения заболевания более инновационным способом с использованием генетических материалов, приводящих к экспрессии белков в клетках, которые мешают синтезу белков для лечения заболеваний. Различные векторные системы выполняют перенос генов с определенными преимуществами и недостатками.