Генная технология

Абстрактный

Разработка и производство векторов генов на основе мРНК для терапевтического перепрограммирования судьбы клеток

Олег Толмачев и Таня Толмачева

Недавние достижения в терапевтически важном перепрограммировании судьбы клеток подпитывали ренессанс в использовании векторов генов на основе мРНК. Таким образом, векторы мРНК успешно применялись для индукции длительных эпигенетических изменений в различных целевых клетках, что сделало их кандидатами на роль векторов, отобранных для производства терапевтических материалов для приживления для аутологичной трансплантации, искусственных человеческих тканей для открытия лекарств с помощью высокопроизводительных скрининговых проектов, а также для терапевтической клеточной трансдифференциации непосредственно в организме человека. Дедифференциация клеток в «индуцированные плюрипотентные стволовые клетки», дифференциация, направленная на трансгены, и трансдифференциация требуют одновременной доставки ряда регуляторных факторов, и, что благоприятно, мощные репрограммирующие векторные коктейли могут быть напрямую собраны из выбранных видов мРНК. Кроме того, несколько белков можно удобно экспрессировать из одной мРНК с использованием внутренних сайтов входа рибосомы (IRES) или, в качестве альтернативы, белков слияния, дополненных последовательностями пропуска рибосомы «расщепляющими полипептид». В этом обзоре основное внимание уделяется разработке и производству мРНК, изменяющих судьбу клеток.