Мозговые расстройства и терапия

Абстрактный

Клинические испытания рассеянного склероза у детей: перспективы и проблемы

Сона Нарула, Эми Т. Уолдман и Бренда Банвелл

До недавнего времени клинические испытания в педиатрии не требовались для новых терапевтических средств. В результате детям часто назначали лекарства не по назначению на основе данных исследований взрослых или они не могли получать потенциально полезные методы лечения из-за отсутствия официального одобрения для использования в педиатрической популяции. Поскольку в некоторых случаях это считалось неэтичным и вредным, недавно было одобрено законодательство, которое теперь требует проведения педиатрических исследований для всех новых терапевтических средств. Проведение клинических испытаний в педиатрическом РС особенно актуально, поскольку существует ряд новых пероральных и внутривенных методов лечения, которые могут быть более переносимыми и эффективными, чем инъекционные методы лечения. Поскольку сейчас разрабатываются испытания в педиатрическом РС, были выявлены проблемы, касающиеся их осуществимости. К ним относятся ограничения по размеру выборки, определение соответствующих конечных точек исследования и результатов, специфичных для детского РС, а также опасения по поводу неизвестного воздействия этих новых агентов на созревающие иммунную, репродуктивную и центральную нервную системы. В этом комментарии мы обсуждаем текущую ситуацию с исследованиями рассеянного склероза у детей и их предполагаемые проблемы.