Журнал тромбоза и кровообращения: открытый доступ

Абстрактный

Может ли генная терапия помочь в лечении гемофилии?

Правасини Сетхи

Гемофилия А является наследственным заболеванием, вызванным нехваткой или отсутствием фактора свертывания крови 8), основного белка для агрегации крови. Гемофилия А является наследственной инфекцией, связанной с Х-хромосомой, и, соответственно, довольно часто поражает мужчин, и это случается у 1 из 5000 живорожденных мальчиков. Около 20 000 человек в Соединенных Штатах страдают от последствий гемофилии А, и, по оценкам, более 400 000 человек во всем мире страдают этим ошеломляющим заболеванием. Гемофилия А в настоящее время лечится смесями дорогостоящих препаратов фактора 8 2-3 раза в неделю в течение всей жизни пациента.