Фармацевтика Аналитика Акта

Абстрактный

Анализ двухэтапного адаптивного бесшовного дизайна испытаний

Чоу СК и Линь М

В последнее десятилетие методы адаптивного дизайна в клинических исследованиях привлекли большое внимание, поскольку они предлагают главным исследователям (1) потенциальную гибкость для определения клинической пользы исследуемого тестового лечения, но эффективность для ускорения процесса разработки. Одним из наиболее часто рассматриваемых адаптивных дизайнов, вероятно, является двухэтапный бесшовный адаптивный дизайн (например, фаза I/II или фаза II/III). Двухэтапные бесшовные адаптивные дизайны можно разделить на четыре категории в зависимости от целей исследования и конечных точек исследования на разных этапах. Эти категории включают (I) дизайн с одинаковыми целями исследования и конечными точками исследования на разных этапах, (II) дизайны с одинаковыми целями исследования, но разными конечными точками исследования на разных этапах, (III) дизайны с разными целями исследования, но одними и теми же конечными точками исследования на разных этапах и (IV) дизайны с разными целями исследования и разными конечными точками исследования на разных этапах. В этой статье представлен обзор статистических методов анализа этих различных типов двухэтапных дизайнов. Кроме того, представлено исследование случая, касающегося оценки тестового лечения для лечения пациентов, инфицированных гепатитом С, с использованием дизайна испытания типа (IV).