Вахиде Наср
CADASIL, церебральная аутосомно-доминантная артериопатия с субкортикальными инфарктами и лейкоэнцефалопатией, является наследственным заболеванием мелких сосудов, которое характеризуется дисфункциями центральной нервной системы, вызванными мутациями в гене Notch-3. Клинические проявления нарастают из-за васкулопатии мозга, нейродегенерации и реакции иммунной системы. Здесь мы описываем эффективный метод лечения CADASIL с использованием терапии мезенхимальными стволовыми клетками. Сообщается о случае CADASIL у 36-летнего мужчины, нейровизуализация и генетический анализ на Notch-3 подтвердили диагноз. В данном случае были выполнены две инъекции стволовых клеток с интервалом в три недели. У пациента не было никаких существенных осложнений в посттрансплантационный период. Не наблюдалось никаких немедленных или отсроченных побочных эффектов после инфузии МСК. У него не развилось ни злокачественное новообразование, ни нежелательные клетки, ни какие-либо инфекционные осложнения. Через 18 месяцев после трансплантации мы провели МРТ головного мозга, которая показала стабильные церебральные поражения, а его ворота и баланс улучшились. Измерение антител к HLA подтвердило, что иммунная система пациента не была стимулирована инъекционными клетками. Что касается его неврологических симптомов, шкалы оценки и рейтинга атаксии (SARA), функционального составного показателя рассеянного склероза (MSFC), оценки качества жизни (QOL) и статуса когнитивного функционирования (ACE-R), у пациента не было дальнейшего ухудшения его предыдущего клинического состояния в течение последующего периода наблюдения в 18 месяцев. Необходимо провести дополнительные исследования, чтобы показать обобщаемость результатов.